A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu, nesta quinta‑feira (29), o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam) para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e em crianças com mais de dois anos de idade e peso igual ou superior a 20 kg. O fármaco é indicado para pacientes diagnosticados com os tipos 1, 2 ou 3 da doença, bem como para aqueles que apresentam de uma a quatro cópias do gene SMN2.

A AME é uma enfermidade genética caracterizada pela perda progressiva de neurônios motores, responsáveis pelos movimentos corporais. A degeneração desses neurônios provoca fraqueza e atrofia muscular, comprometendo funções como o controle da cabeça e do pescoço, a capacidade de sentar, engatinhar e caminhar. Nos casos mais graves, a doença afeta também os músculos da respiração e da deglutição.

O risdiplam, princípio ativo do Evrysdi Go, atua no gene SMN2, estimulando a produção da proteína SMN em sua forma completa. Ao aumentar a disponibilidade dessa proteína, o tratamento busca preservar os neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

A nova formulação do medicamento é apresentada em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada para administração em forma líquida. Diferente da versão anterior, a apresentação atual não requer reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento específico de cuidadores, e pode ser armazenada em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.

Em estudo clínico com 41 bebês de dois a sete meses diagnosticados com AME tipo 1, a forma mais grave da doença, 12 participantes (29 %) conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento com o risdiplam. Outra pesquisa, envolvendo 180 pacientes de até 25 anos com AME tipos 2 e 3, registrou uma melhora discreta na função motora dos tratados. Ao final de um ano, a diferença observada foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos, em comparação com o grupo que recebeu placebo.

A aprovação do Evrysdi Go amplia as opções terapêuticas disponíveis no Brasil para a AME, oferecendo uma formulação que simplifica a administração e reduz a necessidade de infraestrutura de armazenamento.

Texto jornalístico elaborado com apoio de IA, com base na reportagem de 98 FM. Consulte a fonte original para possíveis atualizações.